Геномное редактирование: Роспотребнадзор разработал новый подход к лечению ВИЧ

Одной из ведущих медико-социальных проблем современности является ВИЧ-инфекция. По данным ВОЗ, за последние 20 лет численность ВИЧ-инфицированных в мире возросла в два раза и достигла 36,9 млн. человек. Последние достижения науки позволили предложить принципиально новый подход к лечению ВИЧ-инфекции – генную терапию.

Генная терапия представляет совокупность генно-инженерных, биотехнологических и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат клеток человека, для лечения заболеваний.

Направленное геномное редактирование широко применяется для разработки генотерапевтических препаратов против различных инфекционных заболеваний. Наиболее перспективным направлением в редактировании генома является использование системы CRISPR/CAS, которая позволяет редактировать геном посредством специфической локализации CAS белка на сегментах генома мишени и удаления областей генома, содержащих нежелательные последовательности (для «выключения» генов) и/или мутации (для коррекции работы генов).

«Системы направленного редактирования генома CRISPR могут стать универсальным инструментом для терапии социально значимых инфекций, таких как ВИЧ, а также наследственных и приобретенных заболеваний, среди которых рак, аутоиммунные и орфанные заболевания», — сказала руководитель Роспотребнадзора, главный государственный санитарный врач Российской Федерации Анна Попова.
Как отметила Анна Попова, направленное геномное редактирование за короткое время заняло передовые позиции среди других технологий модификаций генома. «Сегодня, ФБУН ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора разработал собственную платформу по производству компонентов системы направленного редактирования генома CRISPR и получил российский патент на свое изобретение. Специалисты института готовят заявку в Международное патентное ведомство (WIPO)», - подчеркнула она.

По словам специалистов, тест-системы на основе CRISPR обладают большей чувствительностью по сравнению с классическими наборами на основе ПЦР в реальном времени. Они позволяют проводить диагностику прямо у постели больного или в полевых условиях без применения специализированного высокотехнологичного оборудования. Кроме того, их можно использовать для тонких диагностических процедур, например, проведение генотипирования возбудителей инфекционных заболеваний и определения резистентности к антибиотикам.
Отечественная платформа по производству компонентов системы направленного редактирования генома CRISPR будет создана на базе ФБУН ЦНИИ эпидемиологии и обеспечит научно-технический потенциал для создания новых диагностических наборов (тест-систем) и разработки лекарственных препаратов нового поколения.

Высокотехнологичное производство, локализованное на территории Российской Федерации, не только полностью удовлетворит запросы российских ученых, которые проводят исследования в различных отраслях (биотехнологии, сельском хозяйстве, аквакультуре и др.), но и позволит решить проблемы импортозамещения и вывести российскую науку и экономику на новый уровень.

Справочно:
ФБУН ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора входит в состав Центра геномных исследований мирового уровня по обеспечению биологической безопасности и технологической независимости. В рамках Геномного Центра перед ФБУН ЦНИИ эпидемиологии стоят задачи по научному поиску кандидатных генотерапевтических препаратов против ВИЧ и разработке сопутствующих средств экспресс-диагностики. ФБУН ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора получил патент на изобретение по созданию собственной платформы по производству компонентов системы направленного редактирования генома CRISPR. Патент полностью соответствует требованиям Указа Президента Российской Федерации от 28 ноября 2018 г. № 680 "О развитии генетических технологий в Российской Федерации" и отвечает всем задачам, поставленным в Постановлении Правительства РФ от 22 апреля 2019 г. № 479 Об утверждении Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019 - 2027 годы.